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| 導讀 | 白血病作為人類棘手的病癥之一，在過去40年里盡管與其他癌癥一樣受益于新的療法，但是對大多患者來說，結果似乎微乎其微，并無什么鼓舞人心的消息。 直至近，科學家終于迎來突破：他們開發出了一種新藥，并成功治愈了50%患有急性白血病的實驗小鼠。 |
8月23日，發表在《Cell》雜志題為“Small Molecules Co-targeting CKIα and the Transcriptional Kinases CDK7/9 Control AML in Preclinical Models”的這項研究中，來自耶路撒冷希伯來大學醫學院的Yinon Ben-Neriah教授和他的研究小組已經開發出一種新的生物藥物，數據顯示對患有急性白血病的實驗小鼠的*為50 %。
白血病可以產生多種（高量表達）蛋白質，后者聚在一起為白血病細胞提供快速生長和逃避化療死亡威脅的保護力。
迄今為止，大多數用于治療白血病的生物癌癥藥物僅針對個別白血病細胞蛋白。然而，在“靶向治療”過程當中，白血病細胞會迅速激活其他蛋白質來阻斷藥物。結果是耐藥性白血病細胞迅速再生，疾病卷土重來。
在這項新研究中，Ben-Neriah和他的團隊開發的新藥就像集束zha彈一樣發揮作用。它同時攻擊多個白血病蛋白質，使得白血病細胞很難激活其他可以逃避治療的蛋白質。此外，這種單分子藥物還完成了三四種不同藥物的工作，減少了癌癥患者需要接受多種治療的需要，從而規避了常規治療無法忍受的副作用。
Bone marrow aspirate showing acute myeloid leukemia. Several blasts have Auer rods. Credit: Wikipedia
值得一提的是，這種新藥還有望*白血病干細胞。長期以來，這一直是癌癥治療的巨大挑戰，也是科學家無法治愈急性白血病的主要原因之一。
“僅服用了一劑新藥，幾乎所有實驗小鼠的白血病癥狀都在一夜之間消失了，我們很高興看到這種戲劇性的變化。”Ben-Neriah教授說。
BioTheryX近從希伯來大學的技術轉讓公司Yissum購買了這種頗具潛力的藥物權利。他們和Ben-Neriah的研究團隊一起，正在申請FDA批準階段臨床研究。
責編：浮蘇
參考資料：
Acute leukemia: Drug trials show 50 percent cure rate in lab mice
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